wtorek, 21 marca, 2023
No menu items!

Polska będzie refundować jedną z najnowocześniejszych terapii na świecie. To szansa na całkowite wyleczenie ostrej białaczki

Must Read

Terapia CAR-T wykorzystuje zaawansowaną inżynierię genetyczną i własny układ odpornościowy pacjenta do niszczenia komórek nowotworowych. To aktualnie jedna z najnowocześniejszych metod leczenia, którą określa się mianem przełomu w walce z nowotworami. W Europie jest dostępna już od kilku lat, w Polsce po raz pierwszy zastosowano ją wiosną ubiegłego roku u dziecka z oporną białaczką limfoblastyczną, dzięki czemu udało się doprowadzić do niemal pełnego wyleczenia. Teraz podobną szansę dostaną też inni pacjenci, bo od września terapia CAR-T będzie refundowana przez NFZ.

– Terapia CAR-T to najbardziej zaawansowana forma immunoterapii komórkowej – czyli wykorzystania własnych komórek odpornościowych pacjenta do walki z nowotworem – tłumaczy w rozmowie z agencją informacyjną Newseria prof. Sebastian Marian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, oddział w Gliwicach.

CAR-T to przygotowywana indywidualnie, jednorazowa terapia genowo-komórkowa, która do walki z nowotworem wykorzystuje układ odpornościowy pacjenta i jego zmodyfikowane genetycznie limfocyty T. Pobrane od pacjenta za pomocą leukaferezy limfocyty są przeprogramowywane w laboratorium, dzięki czemu zyskują dodatkowy receptor – tzw. chimerowy receptor antygenowy, który w sposób celowany rozpoznaje, wychwytuje i niszczy komórki nowotworowe. Zmodyfikowane limfocyty są namnażane i trafiają z powrotem do krwi pacjenta, gdzie rozpoznają komórki nowotworowe, przyłączają się do nich i aktywnie je niszczą.

– Infuzja komórek CAR-T odbywa się dożylnie, trwa kilkanaście minut i przypomina przetoczenie składników krwi czy też przetoczenie komórek krwiotwórczych przy transplantacjach. Sam zabieg nie jest więc szczególnie wymagający. Potencjalnie trudnym okresem są za to pierwsze tygodnie po infuzji, kiedy trzeba liczyć się z możliwością wystąpienia powikłań – mówi prof. Sebastian Marian Giebel. – Oferujemy jednak pacjentom możliwość wyleczenia, pozbycia się choroby raz na zawsze. To właściwie jedyna metoda, która stwarza pacjentom taką szansę.

CAR-T to szansa zwłaszcza dla tych pacjentów, u których wykorzystane zostały wszystkie inne metody leczenia i nie ma dla nich już żadnej alternatywy. Terapia daje im szansę na wydłużenie życia, a nawet całkowite wyleczenie choroby. Taką grupą chorych są np. dzieci i pacjenci do 25. roku życia z oporną bądź nawracającą ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B.

– U chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną szansa wyleczenia jest szacowana na 50 do 60 proc. I mówimy tu o sytuacji, kiedy wcześniej zawiodły już wszystkie inne formy terapii. Jest to coś wspaniałego, co ma charakter absolutnie przełomowy – podkreśla kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Gliwicach. – Szacuje się, że każdego roku w Polsce pojawia się około 20 pacjentów, którzy potrzebują tego rodzaju leczenia – w tym ok. 15 dzieci i 5 dorosłych w wieku do 25 lat.

– Terapia CAR-T zdecydowanie zmieniła szanse na wyleczenie dzieci z oporną postacią ostrej białaczki limfoblastycznej B-komórkowej. Dla tych dzieci wcześniej nie było żadnych szans, one wykorzystały już wszelkie możliwości terapeutyczne, przeszczepy – czasem nawet kilka przeszczepień – i inne drogie, czasami bardzo innowacyjne leki, które również nie dały rady. Terapia CAR-T dała im nadzieję – dodaje prof. Krzysztof Kałwak z kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei”, Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu.

W Europie terapie CAR-T zostały po raz pierwszy zarejestrowane już kilka lat temu. W Polsce natomiast pierwsze dziecko, pacjent „Przylądka Nadziei”, otrzymał komórki CAR-T 3 marca 2020 roku. Dzięki terapii – po siedmiu latach od rozpoczęcia leczenia bardzo opornej białaczki – udało się u niego uzyskać wreszcie ujemną chorobę resztkową. Od tego czasu terapię CAR-T zastosowano jeszcze u kilkorga małych pacjentów.

– Dzięki wsparciu społeczeństwa, bo do tej pory nie było refundacji, udało nam się zastosować tę terapię już u dziewięciorga dzieci, a 10. pacjent otrzymał komórki w miniony czwartek. Tak więc łącznie mamy dziesięcioro dzieci, którym daliśmy nadzieję. Wszystkie, poza ostatnim, są już w domach i mają się dobrze – mówi prof. Krzysztof Kałwak.

Mali pacjenci ośrodka „Przylądek Nadziei” otrzymali terapię CAR-T w ramach leczenia komercyjnego (dzięki hojności społeczeństwa i zbiórkom organizowanym przez siepomaga.pl i Fundację „Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową”), bo do tej pory nie była ona w Polsce refundowana. To się jednak zmieni, ponieważ 17 sierpnia terapia CAR-T we wskazaniu nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u dzieci i dorosłych przed 25. rokiem życia została umieszczona na liście leków refundowanych. Ma ona obowiązywać już od 1 września br.

– Wreszcie będziemy mogli zaoferować tę terapię wszystkim potrzebującym i nie będziemy uzależnieni od zbiórek, które trwają czasami tygodniami – mówi zastępca kierownika kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei”.

– Refundacja terapii CAR-T w ostrej białaczce limfoblastycznej to podarunek życia dla małych pacjentów i ich rodzin. To przełom, który dzieje się na naszych oczach. Takie terapie pojawiają się w medycynie bardzo rzadko, raz na kilkadziesiąt lat. Na świecie pierwsza pacjentka, u której zastosowano tę terapię, w maju obchodziła dziewiątą rocznicę powrotu do zdrowia, jest szczęśliwą i zdrową nastolatką. Tym bardziej cieszy, że – dzięki pozytywnej decyzji Ministerstwa Zdrowia – mali pacjenci i ich rodziny w Polsce też otrzymują właśnie szansę obchodzenia takich radosnych rocznic – dodaje Marta Wielondek, dyrektor generalna Novartis Oncology w Polsce.

Jak zauważa adwokat Katarzyna Bondaryk, refundacja terapii CAR-T ma w Polsce charakter przełomowy i jest nowością dla całego systemu refundacyjnego. Do tej pory ustawa nie przewidywała możliwości refundacji leku, który jest wytwarzany bezpośrednio z krwi pacjenta.

– Po raz pierwszy mamy tu do czynienia z tzw. lekiem terapii zaawansowanej, czyli terapią zindywidualizowaną. Do tej pory nie ma zrefundowanego żadnego innego produktu leczniczego, który jest wytwarzany z komórek pacjenta. To jest lek, którego nie możemy użyć u innego chorego, dlatego potrzebne były różne regulacje, dotyczące m.in. pobierania limfocytów, bankowania czy dystrybucji wytworzonego leku bezpośrednio do pacjenta. Przepisy o refundacji nie zauważają też specyfiki produktów leczniczych i terapii zaawansowanej, dlatego potrzebna była duża otwartość ze strony Ministerstwa Zdrowia, żeby znaleźć ten właściwy tryb i chcieć procedować wniosek refundacyjny w trybie tzw. standardowym. Mieliśmy tu niestandardowy produkt leczniczy, coś bardzo innowacyjnego, czego do tej pory ustawa o refundacji nie zauważała – mówi Katarzyna Bondaryk.

Terapie CAR-T to aktualnie jedna z najnowocześniejszych metod leczenia, którą określa się mianem przełomu w walce z nowotworami. Na całym świecie toczy się w tej chwili kilkaset badań klinicznych z zastosowaniem różnych wariantów terapii CAR-T, w różnych wskazaniach.

– Rejestracja dotyczy już kilku preparatów w trzech różnych jednostkach chorobowych i spodziewamy się, że te wskazania będą się poszerzały. W opinii wielu ekspertów, w tym w mojej, ta terapia w perspektywie kilkunastu lat może stać się dominująca i ma szansę wyprzeć inne formy leczenia systemowego, takie jak chemioterapia – mówi prof. Sebastian Marian Giebel z Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie.

Źródło: http://biznes.newseria.pl/news/polska-bedzie-refundowac,p970502926

- Advertisement -spot_img
- Advertisement -spot_img
Latest News

Producenci wód butelkowanych apelują o szybkie wdrożenie systemu depozytowego. 90 proc. Polaków popiera to rozwiązanie

Ponad 90 proc. Polek i Polaków popiera funkcjonowanie systemu kaucyjnego. 86 proc. oczekuje też, że rząd wprowadzi system depozytowy na opakowania jednorazowe jak najszybciej – wynika z sierpniowego badania IBRIS na zlecenie Centrum Analiz Legislacyjnych i Polityki Ekonomicznej. W ubiegłym tygodniu o przyspieszenie prac legislacyjnych nad systemem depozytowym zaapelowała już Federacja Przedsiębiorców Polskich. Do tych apeli dołączają też producenci wód sprzedawanych w plastikowych butelkach PET oraz PET z recyklingu (rPET), których – ze względu na rosnącą konsumpcję – trafia na rynek coraz więcej. Branża wskazuje, że po wprowadzeniu systemu depozytowego zyska cenne źródło recyklingowanego surowca, a dodatkowa opłata doliczana do każdej butelki nie powinna odstraszyć konsumentów.

– Producenci wód mineralnych i źródlanych od dawna aktywnie zabiegają o wprowadzenie w Polsce systemu depozytowego jako jedynego efektywnego narzędzia na podniesienie poziomu zbiórki i recyklingu opakowań. Dzięki temu możemy myśleć o gospodarce obiegu zamkniętego w zakresie opakowań po napojach – mówi agencji Newseria Biznes Martyna Węgrzyn ze Stowarzyszenia Woda! – Wody Mineralne i Źródlane.

Jak wynika z tegorocznego badania, przeprowadzonego dla stowarzyszenia przez SW Research, tylko 5 proc. Polaków w ogóle nie pije wody butelkowanej. Reszta konsumentów wybiera ją głównie ze względu na gwarantowane bezpieczeństwo i jakość (ten powód wskazało 55 proc. badanych), ale ważnym kryterium wyboru wody butelkowanej jest też wygoda (59 proc. ) i walory smakowe (48 proc.). Z badania wynika również, że Polacy chętniej wybierają wodę niegazowaną (53 proc.) niż gazowaną (43 proc.).

– Woda butelkowana to jest ważny produkt dla wszystkich konsumentów, o różnych preferencjach smakowych, ale także dla wrażliwych grup takich jak dzieci, kobiety w ciąży czy matki karmiące. I nie tylko, bo pandemia pokazała nam, że woda butelkowana to w zasadzie produkt pierwszej potrzeby, produkt podstawowy, który powinien się znaleźć w każdym gospodarstwie domowym – mówi Martyna Węgrzyn.

W Polsce spożycie wody butelkowanej stale rośnie. Według przeprowadzonych kilka lat temu badań KPMG na polskim rynku odpowiadała ona za blisko połowę całkowitego wolumenu sprzedaży napojów bezalkoholowych. Jak wskazuje badanie SW Research, po wprowadzeniu podatku cukrowego i wynikającej z niego podwyżce cen napojów słodzonych blisko 45 proc. respondentów zaczęło częściej sięgać po wodę gazowaną, a 37 proc.  – po wodę niegazowaną.

Problem stanowi jednak niedostateczne przetwarzanie butelek PET. Wciąż za mało ich trafia do odpowiednich koszy, aby potem mogły być poddane recyklingowi. Według danych WWF w skali całej Europy każdego roku produkuje się ok. 58 mln t plastiku (z czego 40 proc. stanowią właśnie opakowania), a przeciętny konsument generuje rocznie ok. 31 kg śmieci z plastiku, z których do recyklingu trafia raptem 1/3.

– PET jest jednym z najbardziej cyrkularnych tworzyw. Jest stosunkowo łatwe do przetworzenia i uznane przez wszystkie międzynarodowe agencje bezpieczeństwa. Jednocześnie sam plastik i tworzywo PET nie jest wyzwaniem. Wyzwaniem jest odpowiedzialne obchodzenie się z nim, a to umożliwi nam wprowadzenie w Polsce systemu depozytowego – mówi ekspertka ze Stowarzyszenia Woda! – Wody Mineralne i Źródlane.

Jak wskazuje, branża producentów wód sprzedawanych w plastikowych butelkach liczy na szybkie wprowadzenie w Polsce systemu depozytowego. Polega on na doliczeniu do ceny każdego produktu specjalnej opłaty (depozytu), którą konsument otrzymuje z powrotem, kiedy zwróci puste opakowanie do sklepu bądź punktu zbiórki. Producenci nie obawiają się, że ta dodatkowa opłata zachwieje sprzedażą wód butelkowanych. Liczą za to na nowe źródło recyklingowanego surowca.

– Dzięki wprowadzeniu systemu depozytowego konsument będzie miał możliwość oddania opakowania po napoju i pobrania kaucji, więc dla niego jest to korzyść, zachęta ekonomiczna. A dla nas, producentów, oznacza to, że będziemy mieli dostęp do dobrej jakości surowca po to, żeby móc powtórnie go wykorzystać. To ogromna szansa na ograniczenie produkcji nowego plastiku i wykorzystanie tego już użytego – mówi Martyna Węgrzyn.

Zgodnie z planami Ministerstwa Klimatu i Środowiska w Polsce system depozytowy ma być wdrażany od przyszłego roku, w tej chwili wciąż trwają prace legislacyjne nad odpowiednią ustawą. Federacja Przedsiębiorców Polskich (FPP) zaapelowała niedawno o ich przyspieszenie, wskazując, że wprowadzenie tego systemu jest kluczowe nie tylko w kontekście gospodarki obiegu zamkniętego (GOZ), ale i bezpieczeństwa surowcowego, redukcji importu i ponownego wykorzystania surowców, które zostały już wprowadzone na rynek.

System depozytowy ma być powszechny i objąć cały kraj, a sklepy i sieci handlowe będą mieć czas na wdrożenie go do 2025 roku. Obejmie on butelki plastikowe o pojemności do 3 l, puszki aluminiowe do 1 l oraz butelki szklane do 1,5 l. Przy ich sprzedaży będzie pobierana kaucja, którą w momencie zwrotu można będzie odzyskać bez konieczności okazywania paragonu.

Z badania opinii publicznej zrealizowanego przez IBRiS na zlecenie Centrum Analiz Legislacyjnych i Polityki Ekonomicznej (CALPE) na początku sierpnia br. wynika, że ponad 90 proc. Polek i Polaków popiera funkcjonowanie systemu kaucyjnego. Większość (86 proc.) oczekuje też, że rząd wprowadzi system depozytowy na opakowania jednorazowe jak najszybciej.

Apelują o to również producenci wód butelkowanych, wskazując, że system depozytowy pozwala osiągnąć wskaźniki selektywnej zbiórki opakowań sięgający nawet 90 proc. w stosunkowo krótkim czasie. To zaś pozwoliłoby Polsce wypełnić cele uchwalonej w 2019 roku tzw. dyrektywy plastikowej (Single Use Plastic), która zakłada zbiórkę i recykling butelek  PET na poziomie 77 proc. w 2025 roku i 90 proc. w 2029 roku.

– Producenci wody butelkowanej zrzeszeni w Stowarzyszeniu Woda! dążą do tego, by opakowania po napojach krążyły w obiegu zamkniętym. Odpowiedniej jakości materiał – czyli właśnie butelki po wodzie oddawane w punktach zbiórki systemu depozytowego – pozwolą na korzystanie z tych butelek w obiegu zamkniętym, dzięki czemu one nie będą już trafiały do środowiska, gdzie nigdy nie powinny się znaleźć – mówi Martyna Węgrzyn.

Stowarzyszenie Woda! w stanowisku opublikowanym pod koniec czerwca br. wskazuje, że dzięki wprowadzeniu systemu depozytowego producenci będą mogli ponownie wykorzystać cenny surowiec i oszczędzić energię, a w konsekwencji zmniejszyć emisje gazów cieplarnianych. Eksperci wskazują w nim też na przykład Estonii, gdzie w dwa lata po wdrożeniu tego systemu udało się zmniejszyć zanieczyszczenie przydrożnych rowów opakowaniami napojowymi z 80 do mniej niż 10 proc.

- Advertisement -spot_img

More Articles Like This

- Advertisement -spot_img